新医药产业环境下，通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。

医药研发创新尤其是新药研发是一项庞大的系统化工程，高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点，也是最令初创企业头疼的难点。没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐？政策变革下企业如何找到自己的定位？初创企业该如何打造自己的竞争力？当下医药研发愈发内卷的情况下，怎样的理想才更有前景？……

为此，Cytiva和E药经理人共同推出「Think Big笃行思远·系列访谈」，通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。

Q：E药经理人

A：致谨生物Founder、注册/行政副总裁 王东

Q：公司目前主要在哪些方面进行了布局？自去年以来，公司在产品及公司发展发面有哪些新的进展？

A：当今免疫肿瘤学研究是继手术、放疗、化疗、靶向治疗后癌症治疗的一个最令人振奋、最前沿的领域，是通过释放人体自身免疫系统的强大功能，将“冷”肿瘤变“热”来攻克肿瘤。

致谨生物董事长赖宏森教授在该领域有数十年的深入研究，前瞻性地将公司的管线布局在免疫肿瘤领域。管线产品具有全新的MoA，是全球细胞焦亡（Pyroptosis）产品开发的领导者。其中，IO-4175不仅获得美国NCI奖项，也受到业界顶级专家的高度赞誉；IO-5870安全性更优，具有免疫肿瘤药物的诸多优势；已在北美完成临床一期的IO-2243，其独特的“软药”设计拥有显著的临床差异化及市场差异化优势，一期临床试验（一期的适应证为糖尿病，新的适应证为免疫肿瘤）证实了其具有优秀的安全性。

IO-4175的适应证定为肝细胞肝癌，该适应证研究是由澳大利亚国立大学和墨尔本大学Mark D. Gorrell教授在近期完成的。Gorrell教授入选久负盛誉的2022 Clarivate Highly Cited Researcher Top 1%（全球肝病预防和治疗领域），夯实了该适应证的理论及试验基础。Gorrell教授也是致谨生物科学委员会主任。我司也聘请行业资深专家加入创始管理团队，包括CMC、Preclinical 等；公司还布局了行业前沿的免疫肿瘤研发平台并且具有成功案例的支持。

Q：您认为，在当下的医药行业中，初创企业发展过程中会遇到哪些方面的挑战？从您自身公司经营的经验，遇到最大的阻碍是什么？

A：医药产业是一个永恒的朝阳产业，临床上还有很多未被满足的临床需求，我司选择的肿瘤治疗领域便是最具代表性的赛道之一。

在当下的医药行业中面临机遇的同时也面临着诸多的挑战。在这个知识密集型的行业中，创业者不仅要具备多学科的知识和丰富的经验，还必须具备坚韧的意志和耐心应对各种未知和挑战；需要协调不同背景、不同专业的专家团队选择正确的决策、朝向正确的目标。

医药产业是一个监管驱动的产业，政策环境的影响也不容小觑。初创企业发展过程中更是会遇到多方面的资源约束，尤其是对于全新作用机制的新药，资金需求巨大，目前阶段遇到的最大的阻碍是资金问题，这似乎也是一个共性话题。

Q：对于初创企业来说，国内目前医药发展生态的打造在哪些环节还存在着短板？

A：中国近10多年来，医药产业虽然有了长足的发展，但和全球第一梯队相比还存很大的差距。2021年，在北京发布了由中国药促会及RDPAC共同撰写的《构建中国医药创新生态系统（2021-2025）》，该报告指出中国在医药领域快速发展的情况下，也存在基础研究薄弱、缺乏源头创新、同质化竞争严重、经费投入阶段和分配效率不均衡，以及支付体系、创新机制、评价导向、人才培养等诸方面亟待解决的问题。

所以，存在短板的似乎不是几个“点“，更像是一个“面“上的诸多问题有待提高。总之，创新是竞争力的源头，我司的产品具备源头创新并针对高度未满足的临床需求，其他方面也同样面临报告中提到的相关问题。

Q：对于早期阶段的企业来说，如何及时去获得来自于市场的需求？对于来自于市场实际需求的反馈，如何准确的传递给其他部门，尤其是研发部门，形成良好的跨部门合作？

A：对于医药行业来讲，新药研发的客观规律就是周期长，通常达到数年甚至十多年才能上市一个新药，这也是医药领域抗经济长周期的主要原因之一。

对于早期阶段的企业来说，要想获得来自于市场的有效需求并能够高效转化为市场机遇需要关注方方面面的问题，尤其需要前瞻性地预测两个方面，其一，目前和可预见的将来其真正的临床需求；其二，把握医药领域已证实的相关理论和可能的新理论及新技术的临床实用化方向及节奏。判断真正的临床需求需要关注流行病学调查信息，目前信息技术的应用是一个很好的工具，以及超越行业专家的知识、经验的智能预测技术。

医药行业是一个高度监管驱动的产业，所以，公司需要有能够“看清”市场方向，具备丰富经验和多学科知识，并且其观点能够直接影响公司最高决策层的人或团队，这个人或团队应该熟悉药品全生命周期的各个环节，熟悉公司多个部门，尤其是研发部，还应该是精通国际药政法规和沟通方面的专家，包括内部沟通和外部沟通，如药政监管机构和其他利益攸关者。这样，才能够把真正的市场需求准确地传递和有效执行。

Q：在激烈的竞争环境中，初创企业还面临着在Big Pharma完备的团队、管线布局等压力，在这种情况下，如何形成有效的产品管线以跟企业的战略紧密结合，形成有效的产品管线，以及如何从大企业的缝隙中有效切入市场，并获得成功?

A：近几年医药行业严重“内卷”，竞争尤其激烈。而Big Pharma有完备的团队、管线布局，也有相应的自输血能力，似乎一切看起来都很完善。但，有一份高质量的行业研究表明，全球范围排名靠前的数十家Big Pharma在最近十多年的时间里，其新药研发的投资回报率趋近1%以下。

究其原因，除了节节攀升的研发成本及高监管要求带来的压力以外，还有其他原因，比如效率问题、Big Pharma承担了更多的社会责任等方面的因素。而初创企业的创始人通常具备丰富的行业经验和视野并满怀对事业的高度热情，给初创企业带来了高效率；并有着明确的目标，依靠专业经验和行业视野制定出差异化的产品管线。这样既避免了和Big Pharma的直接竞争，甚至和Big Pharma相互合作，又能够充分发挥自身的优势，是初创公司的一条生存与成功之道。

Q：对于医药行业和初创公司来说，像Think Big 这样的平台及项目活动对于行业、对于公司本身来说的意义是什么？

A：首先，非常感谢Cytiva Think Big平台给予的大力支持和帮助！

Think Big虽是一个年轻的名字，但身后却承载着上百年深厚的行业底蕴；Think Big并不是一个普通的交流平台，而是一个行业标杆，Think Big的观点成为了医药行业共同的价值观，富有睿智创新思维又充满活力，给予创业者极大的启发与信心，切身体会到能够帮助到初创公司及其产品得到更多医药行业的认同，信心和价值认同是给予初创公司最好的帮助。再次感谢并祝愿Think Big办得更好！

王东

致谨生物Founder、注册/行政副总裁

上海交通大学MBA、沈阳药科大学药学学士，超过25年的BD和药品注册工作经验；英国管理工会IPMA认证的国际职业培训师。曾获上海市科学与技术进步三等奖；先后任职于Ciba-Geigy、Ethypharm、方达医药、技源科技（中国）公司。精通药品研发法规与符合（RA），包括生产质量体系、药品注册 (FDA/CFDA/EU)等。